In die klinische Studie EPPIK für Kinder mit seltenen Nierenerkrankungen werden jetzt Teilnehmer aufgenommen.
Travere Therapeutics beurteilt ein Studienmedikament namens Sparsentan, um festzustellen, ob sie eine sichere und wirksame Behandlung ist, die helfen kann, den Rückgang der Nierenfunktion bei Kindern mit seltenen Nierenerkrankungen zu verlangsamen.
Haftungsausschluss: Um es kurz zu fassen, bezieht sich der Begriff „Sie“ in diesem Dokument auf „Sie und/oder Ihr Kind“
Die EPPIK-Studie ist eine klinische Forschungsstudie der Phase II zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Studienmedikaments namens Sparsentan zur Behandlung von Kindern mit seltenen Nierenerkrankungen. In die Studie werden jetzt Kinder im Alter von 1 bis 17 Jahren aufgenommen, bei denen eine fokal-segmentale Glomerulosklerose (FSGS), Minimal-Change-Glomerulonephritis (MCGN), Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN), Immunglobulin-A-Vaskulitis (IgAV) oder das Alport-Syndrom (AS) diagnostiziert wurde.
Diese seltenen Nierenerkrankungen gehen mit einem Fortschreiten bis zum Nierenversagen einher und können derzeit nur begrenzt behandelt werden. Mit dieser Studie soll festgestellt werden, ob ein Studienmedikament namens Sparsentan die Nieren dabei unterstützen kann, Eiweiß aus dem Blut zu filtern, und den Rückgang der Nierenfunktion verlangsamen kann. Die Menge an Eiweiß im Urin (Proteinurie genannt) gilt als Marker für die Nierenfunktion, wobei niedrigere Proteinurie-Werte mit einer besseren Nierengesundheit in Verbindung gebracht werden.
Seit 2014 laufen Studien zu Sparsentan bei FSGS und IgA-Nephropathie mit über 880 Patienten ab einem Alter von 8 Jahren. Diese haben ebenfalls Informationen zur Sicherheit und zum möglichen Nutzen einer Behandlung mit Sparsentan bereitgestellt. In der EPPIK-Studie werden die Sicherheit und Verträglichkeit von Sparsentan untersucht. Außerdem wird sie uns dabei helfen zu verstehen, ob Sparsentan bei einer Reihe seltener Nierenerkrankungen bei Kindern im Alter von 1 bis 17 Jahren die Proteinurie verringern und den Rückgang der Nierenfunktion verlangsamen kann. Sparsentan wurde bislang NICHT für die Behandlung von Nierenerkrankungen zugelassen.
In die Studie werden weltweit etwa 67 Teilnehmer aufgenommen. Die Standorte sind der nachfolgende Karte zu entnehmen.
Kinder können geeignet sein, wenn sie:
- 1 bis 17 Jahre alt sind
- fokal-segmentale Glomerulosklerose (FSGS) oder Minimal-Change-Glomerulonephritis (MCGN), Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN), Immunglobulin-A-Vaskulitis (IgAV) oder das Alport-Syndrom (AS) haben
- in der Lage sind, täglich ein Medikament als Flüssigkeit oder Tablette über den Mund einzunehmen
- nicht dialysepflichtig sind und bislang kein Transplantat erhalten haben
Für eine Teilnahme an der Studie müssen weitere Anforderungen erfüllt sein. Der Prüfarzt wird diese Anforderungen mit Ihnen besprechen. Sie können sich für weitere Informationen auch an unser medizinisches Team wenden.
Kinder, die die Eignungskriterien für die Aufnahme in die Studie erfüllen, können davon ausgehen, dass sie etwa 2 Jahre und 4 Monate lang an der Studie teilnehmen werden. Die Teilnehmer nehmen täglich eine Dosis Sparsentan in flüssiger Form oder als Tablette ein. Je nach der Studiengruppe, der Sie zugewiesen werden, werden Sie im Laufe von 112 Wochen (oder 28 Monaten) bis zu 19 Studienbesuche absolvieren, darunter Besuche im Rahmen der Voruntersuchung, Studienbehandlung und Nachbeobachtung. Während der ersten 3 Monate der Studienbehandlung finden bis zu 7 Besuche bei Ihrem Prüfarzt statt, wenn Sie zur Studienpopulation 1 oder 2 gehören, und 5 Besuche, wenn Sie zur Studienpopulation 3 gehören. Die nächsten 8 Besuche finden im Abstand von jeweils 3 Monaten statt, und der letzte Besuch ist ein Besuch zur Sicherheitsnachbeobachtung 4 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments.
Voruntersuchung
- Der Voruntersuchungszeitraum kann bis zu 8 Wochen dauern. Sie treffen sich mit dem Prüfarzt bei einem oder mehreren Terminen für Tests und Beurteilungen, um festzustellen, ob Sie für die Teilnahme an der klinischen Studie geeignet sind.
Auswaschen
- Wenn Sie im Rahmen eines aktuellen Behandlungsplans bestimmte Medikamente (RAAS-Hemmer) anwenden, werden Sie möglicherweise gebeten, diese Medikamente 2 Wochen vor Beginn der Studienteilnahme abzusetzen (Population 1 und 2).
Behandlung
- Der Behandlungszeitraum dauert voraussichtlich ungefähr 108 Wochen. Die Besuche im Prüfzentrum finden zunächst häufiger statt, im Laufe der Studie werden die Abstände jedoch größer.
Nachbeobachtung
- Wenn Sie die Behandlung vor Woche 108 abbrechen, werden Sie nach Durchführung eines Besuchs zur Sicherheitsnachbeobachtung 4 Wochen nach Ihrer letzten Dosis des Studienmedikaments aus der Studie genommen.
Behandlungsende
- Der Prüfarzt wird Sie untersuchen und Tests und Beurteilungen durchführen, um die Studienteilnahme beim Besuch in Woche 112 abzuschließen und die Wirkungen des Studienmedikaments auf Ihre Nierenfunktion zu messen.
Während der gesamten Dauer der Studienbehandlung werden Sie vom medizinischen Studienteam engmaschig überwacht. Bei diesen Besuchen werden die Sicherheit (ob Sparsentan schädlich ist), die Verträglichkeit (wie Sie sich bei der Einnahme von Sparsentan fühlen), die Wirksamkeit (wie gut Sparsentan wirkt) und die Menge an Sparsentan in Ihrem Blut (Pharmakokinetik, auch PK genannt) beurteilt. Die Prüfärzte führen Blutuntersuchungen, Urintests, Hauttests (zur Überprüfung auf Schwellungen) und eine Herzüberwachung mittels Elektrokardiografie (EKG) durch.
Als Teilnehmer dieser Studie haben Sie bestimmte Pflichten, darunter:
- die Besuche im Prüfzentrum wahrzunehmen
- das Studienmedikament wie von Ihrem Prüfarzt angewiesen einzunehmen
- den Prüfarzt in folgenden Fällen zu informieren:
- wenn bei Ihnen während der Studie Nebenwirkungen und Veränderungen oder neue medizinische Probleme auftreten
- wenn Sie schwanger werden
- bei Mädchen, die bereits ihre Regelblutung haben: Empfängnisverhütung und monatlicher Schwangerschaftstest
Wie alle Medikamente kann auch das Studienmedikament Nebenwirkungen verursachen, wobei diese nicht bei jedem auftreten. Die meisten Nebenwirkungen sind leicht bis mittelschwer.
Fokal-segmentale Glomerulosklerose (FSGS) – eine Erkrankung, bei der sich in den Bereichen der Nieren, die Abfallprodukte aus dem Blut filtern, Narbengewebe bildet. FSGS hat vielfältige Ursachen und ist eine schwerwiegende Erkrankung, die zu Nierenversagen führen kann. Die Symptome entsprechen häufig denen eines nephrotischen Syndroms und können Folgendes umfassen:
- Schwellung an Körperteilen wie den Beinen, Sprunggelenken und um die Augen herum
- Gewichtszunahme aufgrund von zusätzlicher Flüssigkeitsbildung im Körper
- schaumiger Urin aufgrund eines hohen Eiweißgehalts im Urin
- hohe Cholesterinwerte
- niedriger Eiweißgehalt im Blut
Minimal-Change-Glomerulonephritis (MCGN) – die Erkrankung, die bei Kindern am häufigsten das nephrotische Syndrom verursacht. Bei dieser Erkrankung kann eine Nierenschädigung erst nach einer Biopsie festgestellt werden, bei der eine Probe des Nierengewebes entnommen und unter sehr leistungsstarken Mikroskopen untersucht wird. Menschen mit MCGN entwickeln die Anzeichen und Symptome des nephrotischen Syndroms viel schneller als bei anderen seltenen Nierenerkrankungen. Die Symptome sind fast identisch mit denen der FSGS.
Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN), auch bekannt als Morbus Berger – IgAN tritt auf, wenn sich ein Antikörper namens Immunglobulin A (IgA) in den Nieren ansammelt. Mit der Zeit beeinträchtigt diese Ansammlung die Fähigkeit der Nieren, Abfallstoffe aus dem Blut zu filtern. Zu den Symptomen zählen unter anderem:
- wiederholte Episoden von cola- oder teefarbenem Urin und manchmal sichtbarem Blut im Urin, in der Regel während oder nach einer Infektion der oberen Atemwege und manchmal nach anstrengender körperlicher Betätigung
- schaumiger Urin durch Ausscheidung von Eiweiß im Urin
- ein- oder beidseitige Rückenschmerzen unterhalb der Rippen
- Schwellung in Händen und Füßen
- Bluthochdruck
Immunglobulin-A-Vaskulitis (IgAV), auch bekannt als Henoch-Schönlein-Purpura (HSPN) – eine Erkrankung, bei der sich die kleinen Blutgefäße in Darm, Gelenken, Haut und Nieren entzünden und bluten. Sie tritt am häufigsten bei Kindern im Alter von 2 bis 6 Jahren auf und kann zu schwerwiegenden Nierenschäden führen. Zu den Symptomen können ein violetter Ausschlag an den Beinen oder am Gesäß sowie Bauchschmerzen gehören.
Alport-Syndrom (AS) – eine seltene Erbkrankheit, die durch einen vererbten Defekt in einem Strukturmaterial namens Typ-IV-Kollagen verursacht wird. Typ-IV-Kollagen ist für die normale Funktion der Ohren, Augen und Nieren erforderlich. Zu den Symptomen können Blut im Urin, Hörverlust und Sehstörungen gehören.
Die interaktive Karte zeigt die Städte, in denen die Studie durchgeführt wird. Bitte klicken Sie auf das +-Zeichen (unten links), um ein Gebiet zu vergrößern, und klicken Sie dann auf die Stecknadel, um den Städtenamen anzuzeigen.
Eine klinische Forschungsstudie, auch klinische Prüfung genannt, untersucht die Gesundheit und Krankheiten des Menschen. Ärzte und Forscher führen diese Studien durch und sind auf Freiwillige angewiesen, um Daten zu sammeln, anhand derer festgestellt werden kann, ob das Studienmedikament sicher und wirksam ist. Die Ergebnisse klinischer Studien helfen Zulassungsbehörden wie der US-amerikanische Lebens- und Arzneimittelbehörde (FDA) oder der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) bei der Entscheidung, ob ein Studienmedikament zugelassen und Patienten zur Verfügung gestellt werden sollte. Klinische Studien sind die einzige Möglichkeit, neue und bessere Therapien zu entwickeln und die Patientenversorgung zu verbessern. Weitere Antworten finden Sie bei unseren häufig gestellten Fragen unten.
Freiwillige, die an klinischer Forschung teilnehmen, helfen Ärzten dabei, bessere Behandlungsmethoden zu finden. Im Verlauf einer Studie sammeln die Forscher mehr Informationen über die Erkrankung und das Studienmedikament. Die Ergebnisse der Studie könnten zeigen, dass das Studienmedikament das Leben der Patienten verbessert; sie könnten aber auch keinen Nutzen zeigen. Alle Ergebnisse sind wichtig, da sie den medizinischen Wissensstand zur Behandlung der Erkrankung verbessern. Diese Fortschritte wären ohne die Beteiligung von Freiwilligen nicht möglich.
Häufig gestellte Fragen
Travere Therapeutics ist für die Durchführung dieser klinischen Studie verantwortlich. Weitere Informationen zu Travere Therapeutics finden Sie auf https://travere.com/.
Ein Studienmedikament, manchmal auch als Prüfpräparat oder Prüfmedikament bezeichnet, ist noch nicht für die allgemeine Öffentlichkeit zugelassen. Es wird untersucht, um festzustellen, ob eine Erkrankung oder ein Gesundheitszustand durch Anwendung des Medikaments verbessert werden kann. In klinischen Prüfungen arbeiten forschende Ärzte daran, festzustellen, ob Studienmedikamente für die Behandlung von Erkrankungen sicher und wirksam sind. Sie versuchen auch, die richtige Dosierung sowie die Risiken und den Nutzen der Anwendung des Medikaments zu bestimmen.
Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist vollkommen freiwillig. Ihre Entscheidung, an dieser klinischen Studie teilzunehmen oder nicht teilzunehmen, hat keine Auswirkungen auf die medizinische Versorgung, die Sie jetzt oder in Zukunft erhalten. Wenn Sie geeignet sind, und sich entscheiden, an der Studie teilzunehmen, können Sie Ihre Einwilligung jederzeit und aus jeglichem Grund widerrufen und die Studie verlassen.
In den meisten Fällen nehmen Menschen an klinischen Studien/Prüfungen teil, um anderen zu helfen, einen Beitrag zur Wissenschaft zu leisten und/oder neue Therapien auszuprobieren.
Jede klinische Forschungsstudie muss von einer Ethikkommission begutachtet und durchgehend überwacht werden, damit sichergestellt ist, dass die Risiken so gering wie möglich und durch den möglichen Nutzen für den Studienteilnehmer gerechtfertigt sind. Eine Ethikkommission ist eine Gruppe von Personen, die dazu beitragen, die Rechte und das Wohlergehen von Personen zu schützen, die an Forschungsstudien teilnehmen. Diese Gruppen sind je nach Land und Region als Institutional Review Boards (IRB) oder Ethikkommissionen (EK) bekannt. Den IRBs und EKs gehören häufig Ärzte, führende Persönlichkeiten der Gemeinschaft und Wissenschaftler an. Auch Ihre Privatsphäre ist geschützt. Das gesamte Forschungspersonal hält sich an die strengen lokalen und nationalen Vorschriften zum Schutz der personenbezogenen Daten und Gesundheitsinformationen der Patienten. Alle im Rahmen der Studie gesammelten Informationen werden vertraulich behandelt, und Ihr Name wird nicht in Berichten oder Veröffentlichungen genannt.
Als freiwillig teilnehmende Person haben Sie das Recht, jederzeit und aus jedem beliebigen Grund die Teilnahme abzubrechen und die Studie zu verlassen, ohne dass Ihnen daraus Nachteile entstehen oder Sie Leistungen verlieren, auf die Sie sonst Anspruch haben.
Travere Therapeutics erstattet allen Studienteilnehmern die Kosten für studienbezogene Reisen und Auslagen, soweit dies vom IRB/der EK in Ihrem Land gestattet ist. Wenn Sie weitere Informationen benötigen, sprechen Sie bitte während Ihrer Studienbesuche mit einem Mitglied des Studienteams.
Jede klinische Forschung wird nach einem Prüfplan durchgeführt Ein klinischer Prüfplan ist ein schriftliches Dokument, das die Studienziele, das Design, die Methoden, die Bewertungsarten, die Zeitpläne für die Datenerhebung und die statistischen Überlegungen zur Analyse der Daten beschreibt. Im Prüfplan werden auch Maßnahmen zum Schutz der Teilnehmer und zur Einholung hochwertiger Daten beschrieben. Vor Beginn einer klinischen Forschungsstudie wird der Prüfplan von nationalen Gesundheitsbehörden (z. B. der US-amerikanische Lebens- und Arzneimittelbehörde [FDA]) und anderen vorgeschriebenen Prüfungsgremien, darunter Institutional Review Boards (IRB) und Ethikkommissionen, die sich auf das Wohlergehen von Teilnehmern klinischer Prüfungen konzentrieren, begutachtet und genehmigt.
Wenn Sie zu der Entscheidung gelangen, dass diese klinische Forschungsstudie für Sie das Richtige ist, werden Ihnen der Prüfarzt und das Studienpersonal die klinische Forschungsstudie erläutern und Sie dann bitten, ein Einwilligungsdokument zu lesen. Dieses Dokument beschreibt die Forschung, einschließlich ihres Zwecks, ihrer Dauer, der Verfahren, der möglichen bekannten Risiken und Nutzen einer Teilnahme sowie der Erwartungen an Sie, wenn Sie daran teilnehmen. Nachdem Sie dieses Dokument durchgelesen haben, können Sie entscheiden, ob Sie das Dokument unterschreiben und freiwillig an der Studie teilnehmen möchten oder nicht. Wenn Sie alt genug sind und die Forschungsstudie verstehen können, wird der Prüfarzt die Studie mit Ihnen durchgehen und Sie bitten, Ihr Verständnis durch Unterzeichnung einer Zustimmung zu bestätigen. Die Zustimmung unterscheidet sich von der Einwilligung, da sie speziell darauf ausgerichtet ist, zu zeigen, dass der oder die Minderjährige die Studie versteht und bereit ist, daran teilzunehmen.
