Es werden derzeit
Patienten in die klinische
Studie EPPIK für Kinder
mit seltenen
Nierenerkrankungen aufgenommen.
Travere Therapeutics untersucht eine Studienmedikation namens Sparsentan, um zu ermitteln, ob es eine sichere und wirksame Behandlung darstellt, die die Verminderung der Nierenfunktion bei Kindern mit seltenen Nierenerkrankungen verlangsamen kann.
Hinweis: Der Einfachheit halber verweist die Anrede „Sie“ innerhalb des gesamten Dokuments auf „Sie und/oder Ihr Kind“.
Die EPPIK-Studie ist eine klinische Forschungsstudie der Phase II, in der die Sicherheit und Wirksamkeit einer Studienmedikation namens Sparsentan bei der Behandlung von Kindern mit seltenen Nierenerkrankungen untersucht wird. Die Studie nimmt derzeit Kinder im Alter von 1 bis 17 Jahren auf, bei denen fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS), Minimal-Change-Glomerulonephritis (MCD), Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN), Immunglobulin-A-Vaskulitis (IgAV) oder Alport-Syndrom (AS) diagnostiziert wurde.
Diese seltenen Nierenerkrankungen werden mit einer Progression bis zum Nierenversagen in Zusammenhang gebracht und es stehen derzeit eingeschränkte Behandlungsoptionen zur Verfügung. Das Ziel der Studie ist es, zu verstehen, ob die Studienmedikation Sparsentan die Nieren dabei unterstützen kann, Proteine zu filtern und die Verminderung der Nierenfunktion zu verlangsamen. Die im Urin nachgewiesene Proteinmenge (Proteinurie genannt) wird als Marker der Nierenfunktion betrachtet, wobei die Verringerung der Proteinurie-Werte mit besseren Ergebnissen bezüglich der Nierengesundheit assoziiert wird.
Es laufen seit 2014 Studien zu Sparsentan bei FSGS und IgA-Nephropathie mit über 880 Patienten ab einem Alter von 8 Jahren und sie liefern Informationen zur Sicherheit und den möglichen Vorteilen der Sparsentan-Behandlung. Die EPPIK-Studie misst Sicherheit und Verträglichkeit von Sparsentan und hilft uns zu verstehen, ob Sparsentan Proteinurie verringern und die Verminderung der Nierenfunktion bei Kindern ab einem Alter von 1 Jahr bei einer Vielzahl von seltenen Nierenerkrankungen verlangsamen kann. Sparsentan wurde NICHT für die Behandlung von Nierenerkrankungen zugelassen.
Weltweit werden etwa 57 Teilnehmer in die Studie aufgenommen. Die Standorte sind der nachfolgenden Karte zu entnehmen.
Es kommen Kinder infrage, die:
- 1 bis 17 Jahre alt sind
- an fokal segmentaler Glomerulosklerose (FSGS) oder Minimal-Change-Glomerulonephritis (MCD), Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN), Immunglobulin-A-Vaskulitis (IgAV) oder Alport-Syndrom (AS) leiden
- in der Lage sind, täglich ein flüssiges Medikament über den Mund einzunehmen
- nicht dialysepflichtig sind und zuvor kein Transplantat erhalten haben
Zusätzliche Anforderungen müssen erfüllt werden, damit Sie teilnehmen können. Der Studienarzt prüft diese Anforderungen mit Ihnen, oder Sie können sich an unser medizinisches Team wenden, um weitere Informationen zu erhalten.
Kinder, die die Eignungskriterien für die Aufnahme in die Studie erfüllen, können damit rechnen, für etwa 2 Jahre und 4 Monate an der Studie teilzunehmen. Teilnehmer nehmen täglich eine Dosis Sparsentan in flüssiger Form über den Mund ein und nehmen über einen Zeitraum von 112 Wochen bzw. 28 Monaten bis zu 19 Studienbesuche wahr, einschließlich Voruntersuchung, Studienbehandlungs- und Nachbeobachtungsbesuchen. Während der ersten 3 Studienbehandlungsmonate finden 7 Besuche bei Ihrem Studienarzt statt.Die nächsten 8 Besuche werden in einem Abstand von 3 Monaten geplant und der letzte Besuch wird ein Sicherheitsnachbeobachtungsbesuch sein, der 4 Wochen nach der letzten Dosis der Studienmedikation stattfindet.
Im Verlauf der Studienbehandlung werden Sie durch das medizinische Studienteam engmaschig überwacht. Bei diesen Besuchen werden Sicherheit (ob Sparsentan schädlich ist), Verträglichkeit (wie Sie sich während der Einnahme von Sparsentan fühlen), Wirksamkeit (wie gut Sparsentan wirkt) und die Menge von Sparsentan in Ihrem Blut (Pharmakokinetik, auch als PK bezeichnet) untersucht. Die Studienärzte werden Blutuntersuchungen, Urintests, Hauttests (zur Untersuchung auf Schwellungen) und eine Überwachung der Herzfunktion durch ein Elektrokardiogramm (EKG) durchführen.
Als Teilnehmer an dieser Studie haben Sie gewisse Pflichten. Dazu gehören:
- Abschluss der Besuche am Studienzentrum
- Einnahme der Prüfmedikation wie von Ihrem Studienarzt angewiesen
- Informieren des Studienarztes
- bei Auftreten etwaiger Nebenwirkungen und Veränderungen oder neuer medizinischer Probleme während der klinischen Studie
- wenn Sie schwanger werden
- für weibliche Kinder, bei denen die Regelblutung begonnen hat: Einnahme von Empfängnisverhütung und ein monatlicher Schwangerschaftstest
Wie alle Medikamente kann auch die Prüfmedikation Nebenwirkungen verursachen, wobei diese nicht bei allen Personen auftreten. Die meisten Nebenwirkungen sind leicht bis mittelschwer.
Fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS): Eine Erkrankung, bei der sich in Teilen der Nieren, die Abfallprodukte aus dem Blut filtern, Narbengewebe entwickelt. FSGS hat zahlreiche Ursachen und ist eine schwerwiegende Erkrankung, die zu Nierenversagen führen kann. Bei den Symptomen handelt es sich oft um diejenigen, die typisch für das nephrotische Syndrom sind, und sie können Folgendes umfassen:
- Schwellungen in Körperteilen wie Beinen, Knöcheln und im Bereich der Augen
- Gewichtszunahme aufgrund von zusätzlichen Flüssigkeitsansammlungen im Körper
- schaumiger Urin verursacht durch hohen Proteingehalt im Urin
- Hohes Cholesterin
- Niedriger Proteingehalt im Blut
Minimal-Change-Glomerulonephritis (MCD): Die Erkrankung, die am häufigsten das nephrotische Syndrom bei Kindern verursacht. Bei dieser Erkrankung kann eine Nierenschädigung erst nach einer Biopsie festgestellt werden, bei der eine Probe des Nierengewebes entnommen und mithilfe von sehr leistungsstarken Mikroskopen untersucht wird. Bei Patienten mit MCD treten Anzeichen und Symptome des nephrotischen Syndroms viel schneller als bei anderen seltenen Nierenerkrankungen auf. Die Symptome sind fast identisch mit denen von FSGS.
Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN): Auch bekannt als Berger-Krankheit. IgAN tritt auf, wenn sich ein Antikörper namens Immunglobulin A (IgA) in den Nieren ansammelt. Im Laufe der Zeit beeinträchtigt diese Ansammlung die Fähigkeit der Nieren, Abfallprodukte aus Ihrem Blut zu filtern. Dabei kann es sich um die folgenden Symptome handeln:
- wiederholte Episoden von cola- oder teefarbigem Urin und manchmal sichtbares Blut im Urin, in der Regel während oder nach einer Infektion der oberen Atemwege und manchmal nach körperlicher Anstrengung
- schaumiger Urin vom Austreten von Proteinen in den Urin
- Schmerzen in einer oder beiden Seiten des Rückens unter den Rippen
- Schwellung der Hände und Füße
- Bluthochdruck
Immunglobulin-A-Vaskulitis (IgAV), auch bezeichnet als Purpura Schönlein-Henoch (HSPN): Eine Erkrankung, die dazu führt, dass die kleinen Blutgefäße im Darm, in den Gelenken, in der Haut und in den Nieren sich entzünden und bluten. Sie kommt am häufigsten bei Kindern im Alter von 2 bis 6 Jahren vor und kann schwere Nierenschäden verursachen. Zu den Symptomen können ein purpurfarbiger Ausschlag an den Beinen oder am Gesäß und Bauchschmerzen gehören.
Alport-Syndrome (AS): Eine seltene genetische Erkrankung, die durch einen vererbten Defekt in einem Strukturmaterial namens Kollagen Typ IV verursacht wird. Kollagen Typ IV wird für die normale Funktion der Ohren, Augen und Nieren benötigt. Zu den Symptomen können Blut im Urin, Gehörverlust und Sehstörungen gehören.
In der interaktiven Karte werden die Städte angezeigt, in denen die Studie durchgeführt wird. Bitte klicken Sie auf das +-Zeichen (unten links), um einen Bereich zu vergrößern, und klicken Sie dann auf die Stecknadel, um den Namen der Stadt anzuzeigen.
Eine klinische Forschungsstudie, auch als klinische Prüfung bezeichnet, untersucht menschliche Gesundheit und Erkrankungen. Diese Studien werden von Ärzten und Forschern durchgeführt und sind auf Freiwillige angewiesen, damit Daten zur Bestimmung von Sicherheit und Wirksamkeit der Studienmedikation gesammelt werden können. Die Ergebnisse von klinischen Studien helfen Zulassungsbehörden wie der US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) oder der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bei der Entscheidung, ob eine Studienmedikation zugelassen und Patienten zur Verfügung gestellt werden sollte. Klinische Studien sind der einzige Weg, neue und bessere Behandlungen zu entwickeln und die Patientenversorgung zu verbessern. Weitere Antworten finden Sie weiter unten in den häufig gestellten Fragen.
Freiwillige, die an klinischer Forschung teilnehmen, helfen Ärzten dabei, bessere Möglichkeiten zur Versorgung zu finden. Während des Verlaufs einer Studie sammeln Forscher weitere Informationen zur Erkrankung und der Studienmedikation. Die Ergebnisse der Studie können zeigen, dass das Prüfpräparat das Leben von Patienten verbessert; sie können jedoch auch keine Vorteile zeigen. Alle Ergebnisse sind wichtig, weil sie das medizinische Wissen zur Behandlung der Erkrankung verbessern. Diese Verbesserungen wären ohne die Teilnahme von Freiwilligen nicht möglich.
Häufig gestellte Fragen
Travere Therapeutics ist für die Durchführung dieser klinischen Studie verantwortlich. Erfahren Sie mehr über Travere Therapeutics unter https://travere.com/.
Eine Studienmedikation, manchmal auch als Prüfmedikation oder Studienmedikament bezeichnet, wurde nicht für den öffentlichen Vertrieb zugelassen. Es wird untersucht, um herauszufinden, ob Ihre Erkrankung oder Ihr medizinische Zustand durch die Einnahme des Präparats verbessert werden kann. In klinischen Studien arbeiten medizinische Wissenschaftler daran, zu bestimmen, ob eine Studienmedikation bei der Behandlung von Erkrankungen sicher und wirksamist. Außerdem versuchen sie die korrekte Dosis sowie Risiken und Nebenwirkungen der Einnahme des Präparats festzulegen.
Die Teilnahme an jeder klinischen Studie ist vollkommen freiwillig. Ihre Entscheidung für (oder gegen) Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie hat keinen Einfluss auf die medizinische Versorgung, die Sie derzeit oder in der Zukunft erhalten. Wenn Sie für die Teilnahme geeignet sind und Sie sich für die Teilnahme an der Studie entscheiden, können Sie sich jederzeit und aus beliebigem Grund entscheiden, Ihre Teilnahme an der Studie abzubrechen.
In den meisten Fällen nehmen Personen an klinischen Studien/Prüfungen teil, um anderen zu helfen, einen Beitrag für die Wissenschaft zu leisten und/oder neue Therapien auszuprobieren.
Jede klinische Forschungsstudie muss durch eine unabhängige Prüfungskommission genehmigt und laufend überwacht werden. Damit ist gewährleistet, dass die Risiken so gering wie möglich und durch den möglichen Nutzen für den Studienteilnehmer gerechtfertigt sind. Eine unabhängige Prüfungskommission ist eine Gruppe von Personen, deren Aufgabe darin besteht, die Rechte und das Wohlergehen von Teilnehmern in Forschungsstudien zu schützen. Diese Gruppen werden als zuständige Aufsichtsbehörden (Institutional Review Boards, IRB) oder Ethikkommissionen (EK) bezeichnet, je nach Land und Region. Zu IRB und EK gehören häufig Ärzte, Gemeindesprecher und Wissenschaftler. Außerdem wird Ihre Privatsphäre geschützt. Das gesamte Forschungsperson befolgt strenge lokale und nationale Richtlinien, um identifizierende und gesundheitsbezogene Informationen der Patienten zu schützen. Alle während der Studie erfasste Daten werden vertraulich aufbewahrt und Ihr Name bzw. der Name Ihres Kindes wird nicht in Berichten oder Veröffentlichungen genannt. Als freiwilliger Teilnehmer haben Sie das Recht, die Teilnahme jederzeit und aus beliebigem Grund abzubrechen und die Studie zu verlassen. Dadurch entstehen Ihnen keine Nachteile und Ihnen entgehen auch keine Leistungen, die Ihnen anderenfalls zustehen würden.
Travere Therapeutics erstattet allen Studienteilnehmern studienbedingte Reisekosten und Ausgaben, wie durch die IRB/EK in Ihrem Land zugelassen. Um weitere Informationen zu erhalten, sprechen Sie bitte während Ihrer Studienbesuche mit einem Mitglied des Studienteams.
Eine klinische Studie wird gemäß einem Prüfplan durchgeführt. Der Prüfplan einer klinischen Studie ist ein schriftliches Dokument, in dem Ziele, Design, Methoden, Beurteilungsarten, Erfassungspläne und statistische Erwägungen zur Datenanalyse der Studie beschrieben werden. Im Prüfplan werden außerdem die Schritte zum Schutz der Teilnehmer und zur Erfassung von hochwertigen Daten aufgeführt. Bevor mit einer klinischen Forschungsstudie begonnen wird, wird der Prüfplan von nationalen Gesundheitsbehörden (z. B. die US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration [FDA]) und anderen obligatorischen Prüfungsstellen, einschließlich zuständiger Aufsichtsbehörden und Ethikkommissionen, deren Fokus auf dem Wohlbefinden von Teilnehmern klinischer Studien liegt, überprüft und genehmigt.
Wenn Sie entscheiden, dass diese klinische Forschungsstudie für Sie infrage kommt, erklären der Studienarzt und das Studienpersonal Ihnen die Forschungsstudie und bitten Sie dann, eine Einwilligungserklärung zu lesen. In diesem Dokument wird die Forschung beschrieben, einschließlich Zweck, Länge, Verfahren, möglichen bekannten Risiken und Vorteilen der Teilnahme, sowie was von Ihnen erwartet wird, falls Sie teilnehmen. Nachdem Sie dieses Dokument gelesen haben, können Sie entscheiden, ob Sie das Dokument unterschreiben oder nicht und freiwillig an der Studie teilnehmen
möchten. Wenn Sie alt genug und in der Lage sind, die Forschungsstudie zu verstehen, bespricht der Studienarzt die Studie mit Ihnen und bittet Sie, Ihr Verständnis durch die Unterzeichnung der Zustimmung zu bestätigen. Die Zustimmung unterscheidet sich von der Einwilligung, da sie speziell dazu dient, anzugeben, dass der Minderjährige die Studie versteht und teilnehmen möchte.
